• Genų terapijos tikslas yra į somatines ląsteles įterpti funkcionuojantį geną arba neleisti mutavusiam genui pasireikšti.Pvz., sergant FKU įterpus geną į genomą liga turėtų nepasireikšti, nes bet kurioje genomo vietoje esantis genas produkuotų fermentą metabolizuojantį fenilalaniną.
  • Antras genų terapijos veikimo būdas yra slopinti mutavusio geno produktą. Sergant nestabilių mutacijų sukeliamomis ligomis įterpiama antiprasminė RNR turėtų blokuoti RNR molekulę ir pakitęs baltymas, kurio susikaupimas ir sukelia ląstelių žūtį neturėtų būti sintetinamas.
  • Norimaįterpti į genomą kDNR sujungiama su virusiniais vektoriais. Naudojami retrovirusai, adenovirusai ir su adenovirusais asocijuoti virusai.
  • Norimo geno kDNR sujungiama su pakeistais virusais ir susidaręs kompleksas įterpiamas į ląsteles.
  • Su retrovirusais sujungta kDNR gali įsiterpti tik į besidalijančias ląsteles, bet tai netoksiška ląstelėms, reikia nedaug kopijų integracijai į DNR, kDNR stabili, daug telpa kDNR.
  • Adenovirusai ir kDNR – reikia daugiau kopijų, yra toksiškesnė, yra užfiksuotas mažiausiai vienas mirties atvejis, bet patenka ši DNR ne tik į besidalijančias ląsteles.
  • Su adenovirusais asocijuoti virusai nėra toksiški, patenka į įvairias ląsteles, bet nėra tokie stabilūs.
  • Antras būdas – norimas įterpti genas yra „nuogas“, asocijuotas su liposomomis, baltymais ir sujungtas į chromosomą. Šis būdas nėra efektyvus, kadangi DNR patenka dažniausiai į lizosomas ir yra degraduojama DNR. Jei šito pavyksta išvengti, DNR dažniausiai neįterpiama į DNR ir gero gydymo efekto nebūna.

 

Genų terapijos indikacijos:

a)sunki įgimta imunodeficito forma;

b)adenodezaminazės nepakankamumas;

c)sunkios PMAL (pvz., lizosomų ligos – Gošė liga);

d)Diušeno liga – blogi rezultatai;

e)hemofilija B (somatinių ląstelių (kamieninių) terapija).